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Un bebé sobrevive gracias a la primera terapia génica personalizada

Home Sanidad
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Cuando K.J. Muldoon tenía seis meses, se convirtió en el primer bebé en recibir una terapia de edición genética CRISPR diseñada específicamente para él. Nacido en agosto de 2024 con un déficit poco común que impedía que su organismo procesara proteínas, acumulaba niveles peligrosos de amoníaco en la sangre, una condición que puede ocasionar daño cerebral irreversible y que resulta mortal en aproximadamente la mitad de los casos.

Un equipo del Hospital Infantil de Filadelfia logró un avance sin precedentes: en solo seis meses desarrollaron una terapia capaz de corregir un error puntual en su genoma. Gracias a este tratamiento, K.J. pudo volver a su hogar en junio de 2025, lo que representa un avance notable en el campo de la medicina personalizada.

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La historia de K.J. destaca en el especial que publica este lunes la revista Nature, que anualmente selecciona a las diez figuras más influyentes en la ciencia. La lista de 2025 incluye desde una directora de salud pública que defendió la integridad científica ante presiones políticas, hasta un físico de 85 años que finalmente realizó el sueño de inaugurar un telescopio que había proyectado hace treinta años.

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