Un avance importante para quienes padecen hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), un trastorno hereditario que afecta a una de cada 250 personas, es la llegada de un fármaco experimental llamado enlicitida. Este medicamento ha mostrado una disminución de casi un 60% en el colesterol LDL conocido como “colesterol malo” tras 24 semanas de tratamiento. Este hallazgo representa una opción prometedora para quienes no logran controlar sus niveles de colesterol con tratamientos habituales, como las estatinas.
¿Qué es la hipercolesterolemia familiar?
La hipercolesterolemia familiar es un trastorno genético que dificulta el procesamiento eficaz del colesterol en el cuerpo. Esto genera niveles elevados de colesterol LDL desde edades tempranas, aumentando de forma considerable el riesgo de enfermedades cardiovasculares prematuras como infartos o ictus.
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Las personas con HeFH presentan un sistema defectuoso para eliminar el colesterol LDL en sangre, lo que favorece la acumulación de depósitos grasos en las arterias. Estas acumulaciones obstaculizan la circulación sanguínea y elevan la probabilidad de complicaciones severas. Aunque las estatinas pueden ser útiles, muchos pacientes no consiguen alcanzar los niveles ideales solo con estos fármacos.
Enlicitida: una nueva alternativa oral para reducir el colesterol
Enlicitida ha mostrado alta eficacia en la reducción del colesterol LDL. Durante un ensayo clínico de fase 3, los participantes que recibieron 20 mg diarios durante 24 semanas experimentaron una disminución del 58,2% en sus niveles de colesterol LDL, en comparación con el grupo placebo, que no registró cambios relevantes.
Los datos a un año de seguimiento reflejaron que el grupo tratado logró una reducción del 55,3%, mientras que el grupo placebo presentó un aumento del 8,7%.
Mecanismo de acción de enlicitida
Enlicitida forma parte de una nueva generación de inhibidores de la proteína PCSK9, responsable de la regulación de los receptores de LDL en el hígado. Esta proteína une y destruye dichos receptores, bloqueando la eliminación del colesterol LDL. Enlicitida impide esta interacción, lo que permite que más receptores de LDL permanezcan activos para eliminar eficazmente el colesterol LDL del organismo.
A diferencia de otros tratamientos similares inyectables, enlicitida se administra por vía oral, lo que facilita su uso y accesibilidad a los pacientes. Este desarrollo es considerado un avance relevante en el abordaje terapéutico de la HeFH.
Perspectivas de aprobación y futuras aplicaciones
La farmacéutica Merck, responsable de enlicitida, tiene previsto solicitar su aprobación ante la FDA de Estados Unidos a principios de 2026. Aunque los resultados clínicos son alentadores, continúan las investigaciones para confirmar si esta reducción importante del colesterol se traduce en una disminución significativa de eventos cardiovasculares.
En España, ya se han autorizado otros medicamentos con tecnología similar, como Inclisirán (Leqvio), que emplea ARN mensajero, paralelo al utilizado en las vacunas contra la Covid. Estas innovaciones marcan un progreso importante en el tratamiento del colesterol elevado.
Una alternativa prometedora para pacientes con HeFH
La introducción de enlicitida aporta una opción adicional para millones de pacientes con hipercolesterolemia familiar. Este tratamiento ha demostrado ser más efectivo en la reducción del colesterol LDL en comparación con las terapias actuales, brindando una oportunidad para prevenir complicaciones cardiovasculares graves.
Se espera que, tras la aprobación y la realización de más estudios, un mayor número de pacientes puedan beneficiarse, mejorando tanto su salud general como su calidad de vida.
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